2025年12月，上海某三甲医院ICU医生叶明做了一件违背他多年医学信仰的事。他潜入一个充斥着药贩子和“托儿”的病友群，蛰伏半个月2026线上股票配资，花一万多块向一个陌生药商买了20天疗程的“抗肿瘤原料药”。这些所谓原料药没有辅料，没有加工工艺，连正规批号都没有。
叶明的母亲在2023年初确诊胃癌晚期，伴随罕见的ALK基因突变。化疗无效，靶向药耐药，免疫超进展，多脏器衰竭......国内所有常规治疗都宣告失败，临床试验也将她拒之门外。作为医生，叶明能触及的信息比普通家属多。他检索国内外文献，发现一款四代ALK靶向药NVL-655正在美国做临床试验。数据显示，即便在用过三代靶向药耐药的群体中，它仍有50%的有效率。但这款药未在美国上市，更没进入中国。
叶明开始研究美国的同情用药制度。在美国，当部分危重病人已经穷尽常规治疗手段，想参加新药试验又不符合条件，可以申请“同情用药”，有机会用上那些还在试验中、还没正式上市的新药。他用英文写信给药企，附上母亲全部病理和基因检测报告。一周后，回复来了：对方先表达了体恤之情，随即是一句冰冷的拒绝：“在中国没有开展同情用药业务，无法提供药品。”
看着病床上因幽门梗阻痛得蜷缩打滚的母亲，这位见惯了生死的ICU医生顾不上医学素养，向药贩子买了NVL-655的原料药。用药三天，母亲呕吐减少，疼痛减轻，精神好转，甚至能吃下东西了。两周后，症状卷土重来，病情再度恶化，不久，母亲在家中离世。叶明遗憾道：“这个药确实帮我母亲延长了至少20天的生命，也减轻了很多痛苦。可那是原料药，不是正规药品。精度不够，工艺粗糙，而且用药时母亲已经多脏器功能衰竭、幽门梗阻，药物根本吸收不了。太晚了。”
在中国，像叶明母亲这样求药无门的危重症患者还有很多。常规治疗无效后，他们被挡在临床试验门外，又被卡在同情用药制度的缝隙里，不得不在绝望中摸索一条又一条灰色而危险的野路子。
赵宏是中国医学科学院肿瘤医院的主任医师，专攻肝癌、胰腺癌、胆管癌。这些癌种恶性程度极高，预后极差。常规治疗失败后，二线治疗有效率不到10%，中位无进展生存期只有三四个月。正在临床试验阶段、尚未上市的新药成了这些患者最后的希望。每天都有病人慕名而来，能如愿的却是极少数。据赵宏解释，临床试验的入组标准极其严苛。为了控制变量，得到“干净”的数据以证明药物在特定人群中的有效性，药企和科研机构需要“完美病人”——年龄合适，没有严重合并症，身体状况良好，没接受过太多既往治疗。但在真实的肿瘤世界里，更多的是“不完美病人”。
山东某地级市三甲医院呼吸科主治医生张欣经常面对这种无力感。“在我们这样的地市医院，临床试验项目很少，大部分被省级或区域性领头三甲医院垄断了。患者想入组，只能自己去大中心挂号、排队。”她发现，很多肺癌患者经过一二线治疗失败，身体已经千疮百孔，PS评分(身体状况评分)很差，根本达不到临床试验的门槛。
身处辽宁抚顺的乳腺癌晚期患者王丽正被困在这样的局面里。自从2025年1月发现乳房肿块后，她尝试了化疗和靶向药曲妥珠单抗治疗。副反应严重，她只能停药。她很早就听说过临床试验，也曾在网上找人帮忙联系沈阳某三甲医院的教授，但最终因感冒被排除在外。之后，她再也没摸到临床试验的门。半年内，她找了不下20个医药代表，对方刚开始满口答应，最后要么说名额满了，要么推荐些毫无科学依据的“野鸡项目”。她还遇到过推销来历不明“进口药”的骗子。王丽表示：“说实话，我现在很着急。我是晚期，时间不多。48岁，孩子还小，我想活下去。”
相比于求药无门的绝望，对一些血液肿瘤患者来说，眼看着曾经能走通的路被突然堵死，或许是另一种残忍。顾洪飞是患者组织“淋巴瘤之家”的创始人。这些年，他印象最深的是两类病人：紧急危重症和复发难治患者；而这些患者打听最多的治疗方式，是“同情CAR-T”。CAR-T是一种免疫细胞疗法，对一些复发难治的淋巴瘤和白血病亚型有显著效果。目前国内已有6款CAR-T产品上市，部分产品和适应症的患者10年生存率可以超过50%。但CAR-T定价普遍在100万到130万元之间，且未纳入医保，普通家庭根本无力承担。
顾洪飞介绍，此前国内许多顶尖血液病中心通过研究者发起的临床研究(IIT)，患者以十几万元的费用就可以获得“同情CAR-T”治疗。而这样的治疗挽救了大量危重、复发、难治患者的生命。2026年5月1日，国务院颁发的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式实施。出于对细胞基因治疗安全和规范的考量，以往宽松的同情用药通道迎来严格管控。多数医院出于合规考量，不再轻易开展此类项目。患者想尝试非商业CAR-T疗法，只能参加正规备案的临床试验。“同情CAR-T”的中断，让一批“夹在中间”的患者陷入绝境。
在儿童白血病病友社群“暖白儿童”里，就有一批复发难治等待CAR-T治疗的患者。今年2月，华阳9岁的儿子确诊T淋巴母细胞白血病。五个疗程化疗下来，他的微小残留病灶(MRD)指标一直卡在0.4%，无法清零。这是一个评估白血病治疗效果的关键指标：MRD越低，骨髓移植后复发风险越低；降到0.01%以下才算完全缓解，符合移植标准。华阳听说，以前类似患儿可以通过“同情CAR-T”清除残留、桥接移植，现在这条路走不通了。而正规的CD7CAR-T临床试验，“要求MRD必须大于5%或骨髓不缓解才能入组。我们这种残留0.4但没到复发标准的情况，刚好卡在中间。孩子身体能撑多久？我不知道。”
刘方12岁的女儿同样被CD7靶点CAR-T试验要求困住。今年春节，女儿确诊T淋巴母细胞淋巴瘤，三个月化疗后复发。医生说已经耐药了，预后很差。如果能通过CAR-T实现完全缓解，再桥接移植，长期存活概率会大幅提升。但由于此前化疗引发了脑血栓、脑出血，所有正规临床试验都把女儿拒之门外。刘方表示：“这不是选择题。一个是可能活，一个是肯定活不了。临床试验是免费的，我们用不上。我只想要一个合法的机会，哪怕自费，哪怕签免责协议，能不能有一个审批通道？给孩子一个机会？”
当患者求药无门时，一个自然的疑问是：那些手里握着新药的药企，为什么不愿意把药给这些走投无路的人？国内某头部药企工作人员李彬坦言：“不是药企冷血，是制度没有兜底。在没有明确法律框架的情况下，谁也不敢贸然把未上市的药拿出去用。”2017年，当时的国家食品药品监督管理总局发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》，对适用对象、申请审批程序都做了详细规定。2019年修订的《药品管理法》第二十三条，也确立了同情用药的上位法框架。整整九年过去，这份征求意见稿始终没有变成正式文件。
在李彬看来，对于药企而言，同情用药面临两大难题。首先是责任风险。正规临床试验入组的患者，有完整的保险保障。但同情用药的患者往往处于疾病晚期、多合并症，一旦发生严重不良事件甚至死亡，责任算谁的？赵宏认为，药企想做好事，但不太敢做好事。其次是成本与收费的悖论。征求意见稿明确规定试验用药不许收费。李彬觉得这条规定是把双刃剑。“完全没有经济回报，还要承担风险，企业参与的动力从哪来？”他查过美国FDA的法规，允许企业收取同情用药的相关成本费用，至少能把成本收回来。但在国内，如果允许收费，企业又担心暴露真实成本，影响未来的商业化竞争。
除了风险和成本，制度落地还有更具体的堵点。赵宏举例道：“比如，病人的分级管理：病情危重到什么程度可以申请？谁来决定？哪一级医疗机构有权利？伦理委员会定在三甲医院还是定在县级医院？药品使用后的不良反应怎么报？疗效怎么评估？”赵宏认为，这些细则都需要明确。落地之后，从药企到医生到患者，才有了法律保障。同情用药制度缺位的直接后果，是催生了庞大而危险的灰色产业链。赵宏在调研中发现，从早期的印度仿制药，到后来的地下原料药，甚至还有黑中介拿淀粉装胶囊冒充药品。患者为了活命，只能拿自己的身体去试错。
在赵宏的设想中，中国的同情用药制度应该有自己的特色，最好是在已有该新药临床试验的中心来执行。拓展性同情用药不仅造福患者，也能助力企业研发。对于那些被临床试验排除在外的晚期患者，他们的最佳治疗方案是什么？医生想知道，药企也想知道。如果同情用药制度能覆盖这部分病人，收集真实世界数据，对药物未来的临床应用会有更全面的认识，同时实现“救急一人”与“造福万人”的双赢。但制度的落地需要各方协同。作为企业方，李彬也期待一份具有中国特色的细则出台。他建议允许企业按成本的一定比例收费，政府同时给予税收优惠和财政补贴。明确各方责任、明确费用分担、明确风险处置。有了这些，药企才敢参与。
顾洪飞认为，还有一个群体的呼声不应被忽视——那些在灰色地带挣扎自救的患者和家属。他特别强调，同情用药的审批流程必须考虑病人的急迫性。走到最后一线的病人2026线上股票配资，生命窗口往往极短。流程应该为生命让路。他希望有一天，申请同情用药的流程能够真正清晰、可及，让病人觉得“这个药是我需要的”，而且我知道怎么申请，也有信心走完流程；多中心能够铺开，让患者就近申请，不用拖着重病的身体千里迢迢跑到北上广。同情用药制度本质上不是在赋予患者某种特权，而是给那些走到悬崖边上的人，一个合法抓住绳索的机会。
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